Der im Forschungszentrum Jülich entwickelte Alzheimer-Wirkstoffkandidat PRI-002 kann in die nächste Entwicklungsphase eintreten. Die Bundesagentur für Sprunginnovationen SPRIND unterstützt die Entwicklung des neuen Therapieansatzes gegen die Alzheimersche Demenz. Das Therapeutikum kann nun im Rahmen einer klinischen Phase II-Studie an Alzheimer-Patienten getestet werden. PRI-002 hatte bereits im Frühjahr 2019 in einer klinische Phase I-Studie seine Sicherheit und Verträglichkeit bei täglicher Anwendung über vier Wochen im Menschen unter Beweis gestellt.

„Ich freue mich sehr, dass wir mit Unterstützung von SPRIND den nächsten Schritt gehen können, der zur Entwicklung eines wirksamen Medikaments gegen die Alzheimersche Demenz führen soll“, sagt Prof. Dieter Willbold, Direktor am Institut für Biologische Informationsprozesse – Strukturbiochemie des Forschungszentrum Jülich und Professor für Physikalische Biologie an der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf.

Lange Zeit konzentrierte sich die Forschung auf die Amyloid-beta-Plaques, dann rückte eine Vorstufe in den Fokus der Wissenschaftler, die Amyloid-beta-Oligomere. Sie beeinträchtigen die Hirnfunktion, indem sie die Prozesse an den Synapsen, den Kontaktstellen zwischen den Nervenzellen, stören und sind nach heutigem Forschungsstand entscheidend am Krankheitsverlauf beteiligt.

Der Wirkstoffkandidat PRI-002, den Prof. Willbold und sein Team entwickelt und patentiert haben, setzt an den toxischen Amyloid-beta-Oligomeren an. Er zerstört direkt und ohne Mitwirkung des Immunsystems die toxischen Oligomere und zerlegt diese in die ungefährlichen Abeta-Monomere. Damit ist der Wirkstoff der erste seiner Art, der als Anti-Prionicum direkt gegen die schädlichen Oligomere wirkt.

PRI-002 gehört zudem zu einer völlig neuen Klasse von Wirkstoffen, die auf sogenannten D-Peptiden basiert. Diese bestehen aus den genauen Spiegelbildern der normalerweise im Organismus vorkommenden L-Aminosäuren in Proteinen und werden deshalb im Körper nicht oder sehr langsam abgebaut. Dadurch ist der Wirkstoff so stabil, dass PRI-002 oral, also als Tablette oder Kapsel verabreicht werden kann.

Nach einer erfolgreichen klinischen Phase I-Studie kann nun mit Unterstützung von SPRIND zunächst eine Langzeit-Toxizitätsstudie abgeschlossen werden. Ab 2022 kann die klinischen Phase II-Studie zur Wirksamkeit starten, die bei rund 150 Alzheimerpatienten nachweisen soll, dass PRI-002 die Gedächtnisleistung und Kognition verbessert. Ergebnisse werden spätestens 2026 erwartet. Dafür wurde nun von SPRIND die Gründung einer Tochtergesellschaft beschlossen. Schon 2017 gründete Prof. Willbold das pharmazeutische Unternehmen Priavoid – ein Spin-off aus dem Forschungszentrum, mit dem nicht nur die weitere klinische Entwicklung des Alzheimer-Medikaments vorangetrieben wird, sondern auch weitere Wirkstoffe entwickelt werden, die mit dem anti-prionischen Wirkmechanismus andere neurodegenerative Erkrankungen behandeln sollen. Daran beteiligt sind ebenfalls Nobelpreisträger Prof. Stanley Prusiner und Prof. Detlev Riesner, Mitgründer unter anderem der Biotech-Unternehmen Qiagen und Evotec.

Die Bundesagentur für Sprunginnovationen – SPRIND – ist eine Agentur des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF) und des Bundesministeriums für Wirtschaft und Energie (BMWi). Sie findet neue, bahnbrechende Technologien für die großen Herausforderungen unserer Zeit und stellt gleichzeitig sicher, dass die Wertschöpfung der daraus entstehenden Unternehmen und Industrien in Deutschland und Europa bleibt.

Institut für Biologische Informationsprozesse, Bereich Strukturbiochemie (IBI-7)

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